[ad_1]
એમિઓટ્રોફિક લેટરલ સ્ક્લેરોસિસ માટે મંજૂર કરાયેલ નવી સારવારના નિર્માતાએ ગુરુવારે જણાવ્યું હતું કે તે થશે બજારમાંથી દવા પાછી ખેંચો કારણ કે મોટી ક્લિનિકલ ટ્રાયલ એ પુરાવા રજૂ કરી શક્યું નથી કે સારવાર કામ કરે છે.
Amylyx ફાર્માસ્યુટિકલ્સ નામની કંપનીએ એક નિવેદનમાં જણાવ્યું હતું કે તેણે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં દવાને પાછી ખેંચવાની પ્રક્રિયા શરૂ કરી છે, જ્યાં તેને Relyvrio કહેવામાં આવે છે અને કેનેડામાં, જ્યાં તેને Albrioza કહેવામાં આવે છે. ગુરુવાર સુધીમાં, કોઈ નવા દર્દીઓ દવા શરૂ કરી શકશે નહીં, જ્યારે વર્તમાન દર્દીઓ જેઓ દવા લેવાનું ચાલુ રાખવા માંગે છે તેઓને મફત દવા કાર્યક્રમમાં સંક્રમિત કરી શકાય છે, કંપનીએ જણાવ્યું હતું.
ગંભીર ન્યુરોલોજીકલ ડિસઓર્ડર માટે દવા માત્ર થોડાક સારવારોમાંથી એક છે. જ્યારે ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશને સપ્ટેમ્બર 2022 માં તેને મંજૂરી આપી, ત્યારે એજન્સીએ તારણ કાઢ્યું કે હજી સુધી પૂરતા પુરાવા નથી કે દવા દર્દીઓને લાંબું જીવવામાં અથવા રોગની પ્રગતિને ધીમું કરવામાં મદદ કરી શકે.
સારવાર સુરક્ષિત હોવાનું અને ALS દર્દીઓની નિરાશા દર્શાવતા ડેટાને ટાંકીને, મોટી ક્લિનિકલ ટ્રાયલના પરિણામો માટે બે વર્ષ રાહ જોવાને બદલે, કોઈપણ રીતે દવાને ગ્રીનલાઇટ કરવાનું નક્કી કર્યું. આ રોગ દર્દીઓની મદદ વિના સ્નાયુઓને નિયંત્રિત કરવાની, બોલવાની અને શ્વાસ લેવાની ક્ષમતાને છીનવી લે છે અને ઘણીવાર બેથી પાંચ વર્ષમાં મૃત્યુનું કારણ બને છે.
ત્યારથી, યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં લગભગ 4,000 દર્દીઓએ સારવાર પ્રાપ્ત કરી છે, એક પાવડર કે જે પાણીમાં ભળે છે અને ક્યાં તો પીવામાં આવે છે અથવા ફીડિંગ ટ્યુબ દ્વારા પીવામાં આવે છે. તેની સૂચિ કિંમત વાર્ષિક $158,000 હતી.
ગયા મહિને, કેમ્બ્રિજ, માસ.ના એમિલિક્સે જાહેરાત કરી હતી કે 664 દર્દીઓની 48-અઠવાડિયાની અજમાયશના પરિણામો દર્શાવે છે કે સારવાર પ્લાસિબો કરતાં વધુ સારી રીતે કામ કરતી નથી. ત્યારે કંપનીએ કહ્યું કે તે આ દવાને બજારમાંથી પાછી ખેંચી લેવા પર વિચાર કરશે.
ગુરુવારે, Amylyx ના સહ-મુખ્ય એક્ઝિક્યુટિવ ઓફિસર જસ્ટિન ક્લી અને જોશુઆ કોહેને એક નિવેદનમાં જણાવ્યું હતું કે, “જ્યારે ALS સમુદાય માટે આ મુશ્કેલ ક્ષણ છે, ત્યારે અમે એવા હિતધારકો સાથે ભાગીદારીમાં આગળ વધ્યા છીએ જેઓ પ્રભાવિત થશે અને ALS અને અન્ય ન્યુરોડિજનરેટિવ રોગો સાથે જીવતા લોકો પ્રત્યેની અમારી અડગ પ્રતિબદ્ધતા અનુસાર.”
કંપનીએ કહ્યું કે તે તેના કર્મચારીઓમાં 70 ટકાનો ઘટાડો કરશે. તેણે એમ પણ કહ્યું કે તે બે દુર્લભ રોગો, વુલ્ફ્રામ સિન્ડ્રોમ અને પ્રગતિશીલ સુપ્રાન્યુક્લિયર પાલ્સીમાં દવાનો અભ્યાસ કરવાનું ચાલુ રાખે છે.
આ અઠવાડિયે, એક કાયદાકીય પેઢીએ જાહેરાત કરી હતી કે તેણે ફાઇલ કર્યું છે ક્લાસ-એક્શન મુકદ્દમો કંપનીનો સ્ટોક ખરીદનારા રોકાણકારો વતી Amylyx સામે. દાવો એવો આક્ષેપ કરે છે કે Amylyx Relyvrio ની વ્યાપારી સંભાવનાઓને વધારે પડતી બતાવે છે, તેણે જાહેર કર્યું નથી કે દર્દીઓ છ મહિના પછી સારવાર બંધ કરી રહ્યા છે અને નવા પ્રિસ્ક્રિપ્શનનો દર ઘટી રહ્યો છે. મુકદ્દમામાં એવો પણ આક્ષેપ કરવામાં આવ્યો છે કે કંપનીએ વિશ્લેષકોને Relyvrio ના પ્રિસ્ક્રિપ્શન પર ડેટા જોવાથી અટકાવીને રોકાણકારો પાસેથી નકારાત્મક માહિતી છુપાવવાનો પ્રયાસ કર્યો હતો.
શ્રી ક્લી અને શ્રી કોહેને લગભગ એક દાયકા પહેલા બ્રાઉન યુનિવર્સિટીમાં અંડરગ્રેજ્યુએટ વિદ્યાર્થીઓ તરીકે Relyvrio ની કલ્પના કરી હતી. તેમનો વિચાર એ હતો કે ટૌરર્સોડિઓલ, જે ક્યારેક યકૃતના ઉત્સેચકોને નિયંત્રિત કરવા માટે વપરાતું પૂરક છે, અને સોડિયમ ફિનાઇલબ્યુટાયરેટ, બાળકોની યુરિયા ડિસઓર્ડરની દવા છે, કોશિકાઓમાં બે માળખાના નિષ્ક્રિયતાને અટકાવીને મગજના ચેતાકોષોને ALS જેવા રોગોમાં થતા નુકસાનથી સુરક્ષિત કરી શકે છે: મિટોકોન્ડ્રિયા. અને એન્ડોપ્લાઝમિક રેટિક્યુલમ.
FDA ને સામાન્ય રીતે બે પ્રેરક ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સની જરૂર પડે છે, સામાન્ય રીતે તબક્કો 3 ટ્રાયલ, જે ફેઝ 2 અભ્યાસ કરતા મોટા અને વધુ વ્યાપક હોય છે. થોડી સારવાર સાથે ગંભીર રોગો માટે, એજન્સી એક ટ્રાયલ વત્તા વધારાના પુષ્ટિ ડેટા સ્વીકારી શકે છે. Relyvrio માટે, ડેટા માત્ર એક તબક્કા 2 ટ્રાયલમાંથી આવ્યો હતો જેમાં 137 દર્દીઓએ ક્યાં તો દવા અથવા પ્લાસિબો લીધી હતી, ઉપરાંત એક એક્સટેન્શન સ્ટડી કે જે કેટલાક દર્દીઓને ટ્રાયલ સમાપ્ત થયા પછી તેઓ જાણી જોઈને દવા લેતા હતા ત્યારે અનુસર્યા હતા.
એજન્સીએ શરૂઆતમાં ભલામણ કરી હતી કે 2024માં તબક્કો 3 ટ્રાયલ પૂર્ણ ન થાય ત્યાં સુધી કંપની દવાની મંજૂરી માટે અરજી ન કરે. ALS હિમાયતી જૂથોએ FDAને પુનર્વિચાર કરવા માટે સમજાવવા માટે જોરદાર ઝુંબેશ ચલાવી હતી.
માર્ચ 2022 માં, એફડીએના સ્વતંત્ર સલાહકારોની સમિતિએ ટૂંકા માર્જિનથી નિર્ણય લીધો કે સારવાર હજુ સુધી અસરકારક સાબિત થઈ નથી, એક નિષ્કર્ષ પણ એફડીએના પોતાના સમીક્ષકો. ત્યારબાદ એજન્સીએ Amylyx ને વધુ ડેટા સબમિટ કરવાની મંજૂરી આપી અને સપ્ટેમ્બર 2022 માં બીજી સ્વતંત્ર સલાહકાર સમિતિની બેઠકનું આયોજન કરવાનું અસામાન્ય પગલું ભર્યું. ત્યાં પ્રસ્તુત અહેવાલમાં, એજન્સી સમીક્ષકો જણાવ્યું હતું કે તેઓ નવા ડેટાને અપર્યાપ્ત માને છે.
તે સુનાવણીમાં, ડૉ. બિલી ડન, તત્કાલીન FDA ની ન્યુરોસાયન્સ ઑફિસના ડિરેક્ટર, કંપનીને પૂછ્યું કે, જો સારવારને મંજૂરી મળી પરંતુ પછીથી ફેઝ 3 ટ્રાયલ નિષ્ફળ જશે, તો તે સ્વેચ્છાએ દવા વેચવાનું બંધ કરશે.
શ્રી ક્લીએ જવાબ આપ્યો કે જો ટ્રાયલ “સફળ ન થાય, તો અમે દર્દીઓ માટે જે યોગ્ય છે તે કરીશું, જેમાં સ્વેચ્છાએ બજારમાંથી ઉત્પાદનને દૂર કરવાનો સમાવેશ થાય છે.”
તે પ્રતિબદ્ધતા, ઉપરાંત દર્દીઓ અને ડોકટરોની ભાવનાત્મક જુબાની, સાત સલાહકાર સમિતિના સભ્યોને મંજૂરીની તરફેણમાં સમજાવ્યા, માત્ર બે વિરોધ સાથે. તે મહિનાના અંતમાં, એફડીએ એ મંજૂરી આપી હતી, જેમાં લખ્યું હતું કે “અસરકારકતાના પુરાવા વિશે શેષ અનિશ્ચિતતા” હતી, પરંતુ “ALS ની ગંભીર અને જીવલેણ પ્રકૃતિ અને નોંધપાત્ર અપૂર્ણ જરૂરિયાતને જોતાં, અનિશ્ચિતતાનું આ સ્તર સ્વીકાર્ય છે. આ દાખલો.”
[ad_2]